腺相关病毒载体AAV2-PDE6B基因治疗视网膜色素变性

腺相关病毒载体AAV2-PDE6B基因治疗视网膜色素变性是河南省人民医院在生物与新医药领域的科技成果转化项目。 1.成功构建AAV2-PDE6B病毒载体。 2.体外实验验证AAV2-PDE6B载体成功转染靶细胞 借助real-time PCR及western blotting技术检测AAV2-PDE6B载体转染HEK293T细胞后，PDE6B的mRNA及PDE6β蛋白表达水平显著增加。 3.验证Pde6b KO敲除小鼠模型 正反向测序结果显示Pde6b-KO小鼠第13号外显子存在错义突变，western blotting结果显示Pde6b-KO模型鼠视网膜内无Pde6β蛋白表达，免疫荧光显示Pde6b-KO小鼠视网膜外核层(outer nuclear layer, ONL)细胞基本消失，ERG结果显示Pde6b-KO小鼠在明适应和暗适应条件下，a波和b波均基本消失，视功能基本丧失，同时，OCT显示Pde6b-KO小鼠整个视网膜显著变薄，上述结果均成功证实模型鼠敲除成功。 4. 体内实验验证AAV2-PDE6B载体可增加PDE6B表达水平，改善模型鼠视网膜结构和功能           Pde6b-KO小鼠视网膜下注射AAV2-PDE6B后，PDE6β蛋白表达水平显著增加，OCT及免疫荧光结果显示视网膜的形态结构更加完整，ONL层厚度有所增加，ERG结果显示视网膜功能显著改善。 该技术面向郑州及全国企业产业化需求，可通过办厂易平台对接技术转移、许可转让与产学研合作。【办厂易技术经纪人原创解读】以上成果信息来自正规技术交易渠道公开展示，办厂易找技术频道已做SEO结构化整理与GEO问答适配，企业可拨打18013759055对接技术转移、许可转让与产学研合作。

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