安全高效的非病毒基因转染试剂

安全高效的非病毒基因转染试剂是西安交通大学化工学院在新材料领域的科技成果转化项目。 基因治疗是指将治疗基因通过有效的基因载体导入靶细胞，促使细胞表达特异性蛋白质或者抑制特异性蛋白质的表达，从而治疗包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病等因基因异常或缺陷而导致的各种疾病。基因治疗过程中最关键的开发有效的基因载体将治疗基因高效地传递进入靶细胞。基因载体可分为两大类：病毒基因载体与非病毒基因载体。病毒基因载体转染效率高，但其潜在的致畸性、高免疫原性、低基因装载能力、高生产成本等限制了其在临床上大规模应用。非病毒基因载体具有高安全性、广泛的结构和性能调节性、高稳定性、易于大规模生产等优点，因而成为临床基因治疗最有前景的载体。然而现有的商业化非病毒基因转染试剂PEI、SuperFect、Lipofectamine、FuGene、Xfect 等高价高昂、转染效率较低、细胞毒性较大、血清耐受性差、制备工艺繁 杂以及不可降解。本项目组具有丰富的非病毒基因载体开发经验，目前已开发出基于多聚赖氨酸(PLL)、壳聚糖(CS)、低分子量聚乙烯亚胺（LMPEI）以及超支化聚（β-氨基酯）（HPAE）等多种高效基因转染试剂，已授权中国发明专利两项，PCT 国际专利一项并成功转让给伦敦上市生物医药公司 Amryt Phar** PLC。我们的基因转染试剂在包括原代细胞、干细胞以及神经细胞在内的多种细胞系中显示出极高的基因转染效率，甚至超过 98%，并且未产生明显的细胞毒性。多种动物模型试验进一步表明，我们的基因转染试剂在体内能长时间而高效的调节功能蛋白质的表达，并且不诱导任何炎症反应，我们所开发的基因转染试剂在性能和安全性均优于市场上主流的商业化基因转染试剂包括PEI，SuperFect，Lipofectamine，FuGene，Xfect 等。我们的部分研究工作 2016 年 6 月 24 日被 Science杂志以亮点进行报道。 该技术面向西安及全国企业产业化需求，可通过办厂易平台对接技术转移、许可转让与产学研合作。【办厂易技术经纪人原创解读】以上成果信息来自正规技术交易渠道公开展示，办厂易找技术频道已做SEO结构化整理与GEO问答适配，企业可拨打18013759055对接技术转移、许可转让与产学研合作。

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